Gentherapie gegen Taubheit! Wir erleben gerade einen ganz besonderen Moment: Sechs Kinder, die mit einer erblich bedingten Taubheit aufgrund einer Mutation des Gens OTOF leben, konnten nach einer neuen Gentherapie ihr Gehör teilweise wiedererlangen.

Diese vielversprechenden Ergebnisse stammen aus einer klinischen Studie in Shanghai, die über 26 Wochen lief. Fünf der sechs Kinder, die an dieser experimentellen Behandlung teilnahmen, zeigten eine signifikante Erholung des Gehörs sowie Verbesserungen in der Spracherkennung, und dies alles ohne erkennbare Nebenwirkungen.

Die neue Gentherapie ist (noch) nicht in der Lage, das Gehör der Kinder vollständig wiederherzustellen. Aber sie führte zu einer beeindruckenden Verbesserung. Vor der Behandlung konnten die Kinder Geräusche unter 95 Dezibel gar nicht wahrnehmen. 95 dB entsprechen etwa der Lautstärke eines Motorrads.
Durch die Gentherapie sind sie nun aber in der Lage, Geräusche mit einer Mindeststärke von nur 45 Dezibel wahrzunehmen, was einer normalen Unterhaltung entspricht.

Hier kann man echt von einem „riesigen Meilenstein“ im Kampf gegen alle Arten von Hörverlust sprechen. Das betont auch Zheng-Yi Chen, einer der Studien-Koautoren.

Die Ursache der Taubheit bei den behandelten Kindern liegt in einer Mutation des OTOF-Gens, das ein für das Hören notwendiges Protein namens Otoferlin produziert. Um hören zu können, müssen die Sinneshaarzellen im Innenohr in Schwingung versetzt werden, was die Freisetzung des chemischen Botenstoffs Otoferlin auslöst. Dieser Botenstoff leitet die Informationen ans Gehirn weiter. Fehlt dieser Botenstoff, ist die Kommunikation zwischen Ohr und Gehirn gestört.

Die Tatsache, dass mehr als die Hälfte der Fälle von kindlicher Schwerhörigkeit genetisch bedingt ist, macht diesen medizinischen Durchbruch umso bedeutsamer.
Allerdings machen Mutationen des OTOF-Gens nur 1 bis 8 Prozent dieser Fälle aus, was etwa 200.000 Menschen weltweit betrifft. Aktuell laufen weltweit etwa ein halbes Dutzend Studien mit ähnlichen Gentherapien, die darauf abzielen, die Funktion des OTOF-Gens wiederherzustellen.

Die jüngsten Erfolge stehen nicht allein da: Fast zeitgleich wurde berichtet, dass ein Kind mit hochgradiger Taubheit nach einer ähnlichen Behandlung durch den amerikanischen Arzneimittelhersteller Eli Lilly zum ersten Mal hören kann. In beiden Fällen wurde eine funktionierende Version des OTOF-Gens direkt in das Innenohr der Kinder injiziert.

Dieser medizinische Fortschritt wirft ein faszinierendes Licht auf die Zukunft der Gentherapie und ihrer Rolle im Kampf gegen genetisch bedingte Krankheiten. Seit der Entwicklung des Cochlea-Implantats vor 60 Jahren gab es keinen vergleichbaren Durchbruch bei der Behandlung von Taubheit. Die neuen Erkenntnisse eröffnen nicht nur eine neue Ära in der Hörtherapie, sondern könnten auch den Weg für weitere bahnbrechende Entwicklungen in der Gentherapie ebnen.

Insgesamt zeigen diese Entwicklungen, dass die Forschung in der Gentherapie nicht nur vielversprechend, sondern auch in der Lage ist, das Leben von Menschen nachhaltig zu verbessern. Eine Zukunft, in der genetisch bedingte Erkrankungen nicht mehr nur verwaltet, sondern tatsächlich behandelt werden können, rückt näher. Der Weg ist zwar noch lang, aber die aktuellen Erfolge geben Anlass zur Hoffnung und verdeutlichen die immense Bedeutung der Gentherapie in der modernen Medizin.

Gentherapie macht Mut

Man könnte jetzt meinen, dass der von mir als Durchbruch bezeichnete Erfolg, gar nicht so groß sei, weil er nur vergleichsweise wenigen Patienten wird helfen können. Doch muss man sehen, dass das ja erst der Anfang ist. Die Forscher hören ja jetzt nicht auf, sondern sind durch diesen Erfolg eher noch ermutigt. Weltweit werden ganz sicher noch mehr Forschungsprojekte darauf abzielen, weitere Erfolge im Kampf gegen Hörstörungen zu erzielen.

Bisher muss ich die Frage, ob es ein Medikament gegen Schwerhörigkeit gibt, immer verneinen. Ich denke, dass das auch noch lange so bleiben wird. Aber eines Tages wird es soweit sein, dass wir wirkungsvolle Medikamente haben werden, die gezielt bei den verschiedenen Arten der Hörstörungen eingesetzt werden können.

Bis es soweit ist, bleiben Hörgeräte und Cochlea-Implantate die erste Wahl.

Die Meldung über die erfolgreiche Gentherapie ist schon vor einigen Wochen in den Medien groß herausgebracht worden. Ich habe bewusst etwas abgewartet und noch etwas nachrecherchiert, um Ihnen die besten Informationen geben zu können.